В Госдуме предложено создать госпрограмму лечения орфанных заболеваний

/ 9

14 декабря Комитет по охране здоровья провел «круглый стол» на тему: «Опыт и проблемы лечения орфанных заболеваний у взрослых».

В обсуждении приняли участие депутаты, представители органов исполнительной власти, медицинских и общественных организаций. Вел «круглый стол» заместитель председателя Комитета Олег Куликов Куликов
Олег Анатольевич Депутат Государственной Думы избран в составе федерального списка кандидатов, выдвинутого Политической партией «Коммунистическая партия Российской Федерации» .

Открывая заседание, председатель Комитета Сергей Фургал Фургал
Сергей Иванович Депутат Государственной Думы избран по избирательному округу 0070 (Комсомольский – Хабаровский край) напомнил, что к орфанным относятся редкие — не более 10 случаев на 1000 человек населения — хронические, в большинстве своем наследственные болезни, приводящие к преждевременной смерти или инвалидности. По семи нозологиям лечение финансируется из федерального бюджета, по 24 орфанным заболеваниям, включенным в официальный список, — из бюджетов регионов. Остальные редкие болезни не входят ни в один из перечней и заболевшие ими не могут рассчитывать на льготную лекарственную терапию.

Первый заместитель председателя Комитета Николай Герасименко Герасименко
Николай Федорович Депутат Государственной Думы избран в составе федерального списка кандидатов, выдвинутого Всероссийской политической партией «ЕДИНАЯ РОССИЯ» констатировал, что у субъектов Федерации не хватает средств для обеспечения орфанных больных дорогостоящими препаратами. До четверти бюджетов, отпущенных на лекарственное обеспечение, регионы тратят на лечение орфанных болезней. В связи с этим целесообразно передать орфанные заболевания на федеральный уровень, полагает Н.Герасименко. Тогда лекарства будут закупаться централизованно и обойдутся бюджету дешевле.

Н.Герасименко также заметил, что перечень орфанных заболеваний, утвержденный в 2012 году, ни разу не пересматривался. Более того, процедура такого пересмотра до сих пор отсутствует, а значит, пациенты с редкими болезнями, не входящими в указанный перечень, лишены возможности получать лекарства за счет бюждета.

Первый заместитель председателя Комитета по вопросам семьи, женщин и детей Ольга Борзова Борзова
Ольга Георгиевна Депутат Государственной Думы избран в составе федерального списка кандидатов, выдвинутого Всероссийской политической партией «ЕДИНАЯ РОССИЯ» добавила, что обычная для ряда стран практика привлечения благотворительных фондов к лечению орфанных болезней в России широкого распространения не получила. Такие фонды существуют, но вклад их невелик. «Порядок финансирования должен быть закреплен законодательно и поднят на федеральный уровень», — сказала О.Борзова, признав в то же время, что в нынешней ситуации сделать это будет непросто.

Директор Медико-генетического научного центра, главный специалист по медицинской генетике Минздрава Сергей Куцев указал на недостаток специалистов по орфанным болезням. «Когда говорим о необходимости стандартов и клинических рекомендаций в сфере лечения орфанных заболеваний, возникает вопрос: кто будет этим заниматься. У нас единицы специалистов, которые разбираются в таких патологиях», — заметил эксперт.

Помимо подготовки квалифицированных кадров необходимо урегулировать взаимоотношения между федеральными и региональными центрами. По словам С.Куцева, специалисты, как правило, сосредоточены в федеральных клиниках, где ставят диагноз и назначают лечение. Затем пациент поступает в региональный центр, и рекомендации федеральных медиков нередко пересматриваются, причем «не в лучшую сторону».

Еще одним важным вопросом, требующим решения, является использование технологий и тест-систем для генетической диагностики.

Заведующая отделением редких болезней Гематологического научного центра РАМН Елена Лукина призналась, что, взаимодействуя с регионами, нередко удивляется тому, с какой легкостью и кем назначается пожизненное и высокозатратное лечение.

Посвятив более 20 лет изучению болезни Гоше, которая нередко приводит к разрушению костей, инвалидности и преждевременной смерти, Е.Лукина сделала вывод, что у разных пациентов заболевание протекает по‑разному: кому‑то требуется ферментная терапия, а кто‑то доживает до глубокой старости, не испытывая каких бы то ни было неудобств, и даже не подозревает о наличии заболевания. А у тех, кому показана терапия, различаются как дозировки, так и периодичность введения лекарства. При этом стоимость лечения болезни Гоше, входящей в список 7 нозологий, колеблется от двух до 17 млн. рублей в год.

Президент Межрегиональной общественной организации «Общество фармакоэкономических исследований» Павел Воробьев констатировал, что из‑за отсутствия единого государственного подхода к лечению редких болезней в России существуют три разные организационные системы диагностики, лечения, финансирования учета и контроля таких заболеваний. Отсутствует координация и кооперация ведомств, научных, медицинских и социальных структур. Такая бессистемность, по словам эксперта, дорого обходится государству.

По итогам обсуждения Правительству предложено рассмотреть вопрос о разработке государственной программы по редким заболеваниям на период до 2025 года, включив в нее вопросы оказания медицинской и социальной помощи, внедрения новых методов скрининга, диагностики и лечения. Минздраву рекомендовано скорректировать подзаконные акты, регулирующие вопросы оказания помощи орфанным больным, Министерству промышленности и торговли — стимулировать импортозамещение в указанной сфере, а регионам — активнее привлекать к закупке лекарств благотворительные фонды и социально ответственный бизнес.